Obat termahal di dunia adalah Hemgenix buatan CSL Behring seharga 3,5 juta dolar AS per dosis, digunakan untuk terapi gen hemofilia B.

Jakarta (Indonesia Window) – Regulator Amerika Serikat (AS) telah menyetujui terapi gen hemofilia B buatan CSL Behring berupa satu kali infus yang membebaskan pasien dari perawatan reguler penyakit itu.

Dengan menelan biaya 3,5 juta dolar AS per dosis, terapi obat Hemgenix buatan CSL Behring tersebut menjadi yang termahal di dunia.

Hemgenix CSL Behring, yang diberikan hanya sekali, mengurangi jumlah kejadian perdarahan selama satu tahun sebesar 54 persen, menurut temuan sebuah studi kunci dari terapi itu baru-baru ini. Obat ini juga membebaskan 94 persen pasien dari infus Faktor IX yang memakan waktu dan mahal, yang saat ini digunakan untuk mengendalikan kondisi yang berpotensi mematikan.

“Walaupun harganya sedikit lebih tinggi dari yang diharapkan, saya pikir ini memiliki peluang untuk berhasil karena, pertama, obat yang ada juga sangat mahal, dan kedua, pasien hemofilia terus-menerus hidup dalam ketakutan akan pendarahan,” kata Brad Loncar, seorang ahli bioteknologi, yang juga investor dan CEO Loncar Investments."Produk terapi gen akan menarik bagi sebagian orang."

Terapi gen dapat secara dramatis meningkatkan berbagai kondisi yang merusak dengan memperbaiki penyebab dasarnya. Zolgensma Novartis AG untuk bayi dengan atrofi otot tulang belakang dihargai 2,1 juta dolar AS ketika disetujui pada 2019, sementara Zynteglo Bluebird Bio Inc. untuk kelainan darah talasemia beta mencapai harga 2,8 juta dolar AS awal tahun ini.

Penetapan harga telah menjadi masalah untuk obat-obatan baru, dengan biaya tinggi untuk obat-obatan seperti obat Alzheimer Aduhelm dari Biogen Inc. di AS dan Zynteglo dari Bluebird di Eropa. Harga tersebut berkontribusi pada kegagalan komersial perusahaan.

Meskipun telah ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, tindakan yang diperlukan untuk mencegah dan mengobati perdarahan dapat mengikis kualitas hidup pasien, kata Peter Marks, Direktur Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologis Administrasi Makanan dan Obat AS.

Hemgenix mewakili kemajuan penting dalam mengembangkan terapi inovatif untuk orang yang terkena penyakit ini, katanya.

Pengobatan hemofilia tradisional memasukkan protein yang hilang, yang disebut faktor pembekuan, yang dibutuhkan tubuh untuk membentuk gumpalan dan menghentikan pendarahan. Hemgenix bekerja dengan mengirimkan gen yang dapat menghasilkan faktor pembekuan yang hilang ke dalam hati, di mana ia mulai bekerja untuk membuat protein Faktor IX.

Terapi gen akan diproduksi di Lexington, Massachusetts, oleh uniQure NV, yang menjual hak komersialisasi Hemgenix ke CSL Behring pada tahun 2020. Sekitar 16 juta orang di AS dan Eropa menderita hemofilia B, menurut uniQure. Hemofilia A lebih umum, mempengaruhi sekitar lima kali lebih banyak orang.

*1 dolar AS = 15.660 rupiah

Sumber: Bloomberg

Laporan: Redaksi